มะเร็งสามารถเริ่มต้นได้เกือบทุกที่ในร่างกายมนุษย์ มีลักษณะเฉพาะคือเซลล์ที่แบ่งตัวไม่สามารถควบคุมได้ และอาจเพิกเฉยต่อสัญญาณที่จะตายหรือหยุดการแบ่งตัว และแม้กระทั่งหลบเลี่ยงระบบภูมิคุ้มกัน การบำบัดซึ่งผ่านการทดสอบในแบบจำลองเมาส์ ได้รวมระบบการนำส่งที่มุ่งเป้าไปที่เซลล์มะเร็งด้วย microRNA-34a เวอร์ชันดัดแปลงพิเศษ
ซึ่งเป็นโมเลกุลที่ทำหน้าที่เหมือนเบรกบนรถชะลอหรือหยุดการแบ่งเซลล์ นอกเหนือจากการชะลอหรือย้อนกลับการเติบโตของเนื้องอกแล้ว microRNA-34a เป้าหมายยังระงับการทำงานของยีนอย่างน้อย 3 ชนิด ได้แก่ MET, CD44 และ AXL ซึ่งเป็นที่รู้จักในการขับเคลื่อนมะเร็งและความต้านทานต่อการรักษามะเร็งอื่นๆ เป็นเวลาอย่างน้อย 120 ชั่วโมง ผลการวิจัยระบุว่าการบำบัดที่รอการจดสิทธิบัตร ซึ่งเป็นการดำเนินการครั้งล่าสุดในรอบกว่า 15 ปีของการทำงานโดยมุ่งเป้าไปที่ microRNA เพื่อทำลายมะเร็ง อาจมีประสิทธิภาพได้ด้วยตัวเองและเมื่อใช้ร่วมกับยาที่มีอยู่ เมื่อใช้กับมะเร็งที่ทำให้เกิดการดื้อยา MicroRNA-34a เป็นกรดไรโบนิวคลีอิกสายสั้นสองเส้น ซึ่งเป็นสายกรดไรโบนิวคลีอิกที่ติดอยู่เหมือนฟันของซิปตลอดความยาวของสายโซ่น้ำตาล-ฟอสเฟต microRNA ทั้งสองสายถูกบีบอัดเข้าด้วยกันอย่างไม่สม่ำเสมอ โดยสายหนึ่งทำหน้าที่นำโปรตีนเชิงซ้อนไปยังพื้นที่ทำงานในเซลล์ ในขณะที่อีกสายหนึ่งถูกทำลาย ในเซลล์ที่มีสุขภาพดี microRNA-34a มีอยู่มากมาย แต่การมีอยู่ของมันจะลดลงอย่างมากในเซลล์มะเร็งจำนวนมาก แม้ว่าแนวคิดในการนำ microRNA-34a กลับคืนสู่เซลล์มะเร็งนั้นดูเรียบง่าย แต่ทีมวิจัยต้องเอาชนะความท้าทายมากมายในการสร้างวิธีการบำบัดที่มีประสิทธิภาพ RNA ที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติจะสลายตัวอย่างรวดเร็ว